在2022國家醫保談判中，“靈魂砍價(jià)”再次上演。此次加入“國談”的利司撲蘭口服溶液用散（規格為60毫克每瓶）上市價(jià)格是6.38萬(wàn)元，經(jīng)過(guò)醫保局多輪“砍價(jià)”后降價(jià)為3780元，降幅約94.08%。

　　“羅氏的利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿(mǎn)欣）進(jìn)入國家醫保了，成交價(jià)格是3780元/支。”不久前聽(tīng)到這個(gè)消息，罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者王炎和許多病友一樣感到振奮和開(kāi)心。

　　讓王炎和其他SMA患者感慨的不僅僅是更低的藥價(jià)，還有更多的用藥選擇。此前，同樣用于治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液從最初上市的70萬(wàn)元/針，經(jīng)過(guò)2021“國談”后以3.3萬(wàn)元/針左右的價(jià)格進(jìn)入醫保目錄。因為諾西那生鈉注射液需要鞘內給藥，而許多SMA患者患有嚴重的脊柱側彎，所以在使用諾西那生鈉時(shí)會(huì )比較疼痛，給藥難度也比較大，而新納入國家醫保藥品目錄的利司撲蘭解決了這些痛點(diǎn)。

　　1月18日，國家醫保局公布的名單顯示，有7種罕見(jiàn)病用藥新增進(jìn)入2022國家醫保目錄，涉及多發(fā)性硬化、肺動(dòng)脈高壓、遺傳性血管性水腫、肌萎縮側索硬化、脊髓性肌萎縮癥和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。此前，已有45種罕見(jiàn)病用藥被納入醫保目錄，覆蓋26種罕見(jiàn)病，極大地降低了罕見(jiàn)病患者的負擔。

　　《中國罕見(jiàn)病定義研究報告2021》指出，新生兒發(fā)病率小于萬(wàn)分之一、患病率小于萬(wàn)分之一、患病人數小于14萬(wàn)的疾病被定義為罕見(jiàn)病。國家衛健委等機構此前公布的數據顯示，我國現有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者2000多萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。

　　“靈魂砍價(jià)”再次上演，罕見(jiàn)病“藥有所保”

　　聽(tīng)到SMA治療藥品再次納入國家醫保的消息，對王炎來(lái)說(shuō)“就像在黑暗中出現了一縷陽(yáng)光，有人在為我飛快流逝的生命上按下了減速鍵”。

　　王炎在1歲時(shí)還不會(huì )走路，也站不穩，后來(lái)幾經(jīng)輾轉去了福州醫科大學(xué)附屬醫院和首都兒童醫院檢查后才確診患有SMA罕見(jiàn)病。2022年，治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液進(jìn)入國家醫保目錄，王炎趕緊報名用藥，先后注射了5針諾西那生納，用藥后雖然體力仍然沒(méi)有好轉，但體質(zhì)、體重都有所改善。醫生告訴他，這款罕見(jiàn)病藥品在第一年需要打6針，往后每年只需要打3針。

　　美兒SMA關(guān)愛(ài)中心等機構此前發(fā)布的《中國SMA患者生活質(zhì)量研究》顯示，自諾西那生鈉進(jìn)入國家醫保目錄以來(lái)，開(kāi)始使用該藥的患者家庭大幅增多。調研時(shí)正在使用諾西那生鈉注射液的患者中，有76.4%是在醫保覆蓋后開(kāi)始用藥。整體而言，無(wú)論是使用諾西那生鈉還是利司撲蘭，用藥患者，尤其是長(cháng)期用藥的患者，與不用藥的患者相比，其日常活動(dòng)的自主程度有明顯改善，生活質(zhì)量平均得分也更高。大部分患者家庭的藥物負擔也大大減輕。

　　在2022國家醫保談判中，“靈魂砍價(jià)”再次上演。此次加入“國談”的利司撲蘭口服溶液用散（規格為60毫克每瓶）上市價(jià)格是6.38萬(wàn)元，經(jīng)過(guò)醫保局多輪“砍價(jià)”后降價(jià)為3780元，降幅約94.08%。

　　“從過(guò)去70萬(wàn)元/針（患者）根本用不起，到現在能夠用得起，又有了新選擇，這本身其實(shí)也是整個(gè)醫保制度完善和進(jìn)步的表現。”北京病痛挑戰公益基金會(huì )信息研究總監郭晉川表示，近幾年越來(lái)越多罕見(jiàn)病患者迎來(lái)了“病有所醫、醫有所藥、藥有所保”的希望。

　　事實(shí)上，研發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物的藥企也通過(guò)納入醫保實(shí)現“薄利多銷(xiāo)”。以治療SMA的諾西那生鈉為例，根據中科技CHIS開(kāi)思的數據，這款藥物在進(jìn)入2021版醫保藥品目錄后，在2022年上半年全國等級醫院銷(xiāo)售額為3.79億元，同比增長(cháng)5倍，是2021年全年銷(xiāo)量的2.5倍。

　　供需兩端發(fā)力，讓罕見(jiàn)病“好藥不愁賣(mài)”

　　在春節前公布的2022版國家醫保目錄中，共有19個(gè)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入初審，最終成功納入目錄的僅有7個(gè)罕見(jiàn)病用藥。相比此次“國談”藥品總體高達82.3%的談判成功率，罕見(jiàn)病藥物的“國談”不確定性仍然較高。

　　根據此前業(yè)內流傳的“談判規則”，年治療費用在50萬(wàn)元以?xún)鹊乃幤凡拍軌颢@得談判資格，年治療費用不超過(guò)30萬(wàn)元的藥品才能最終進(jìn)入目錄。這意味著(zhù)，仍有許多高值罕見(jiàn)病藥品難以進(jìn)入醫保。《中國罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢觀(guān)察報告》指出，納入我國首批目錄的罕見(jiàn)病中，有14種罕見(jiàn)病的29個(gè)藥物未進(jìn)入醫保范圍。

　　在業(yè)內人士看來(lái)，罕見(jiàn)病藥物的“國談”成功率不高，是因為國家醫保的主要原則是“保基本”，而動(dòng)輒幾十萬(wàn)上百萬(wàn)元的高值罕見(jiàn)病藥物占用醫保基金的份額較高。國家醫保局此前在答復全國人大建議時(shí)也表示，在連續4年對獨家藥品開(kāi)展準入談判后，諾西那生鈉、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見(jiàn)病用藥降價(jià)后進(jìn)入目錄，平均降幅超50%，大幅減輕了罕見(jiàn)病患者用藥負擔。然而特別昂貴的罕見(jiàn)病藥品暫無(wú)法納入醫保，也不支持地方單獨探索高值罕見(jiàn)病藥品保障機制。

　　保障罕見(jiàn)病用藥，不能僅靠醫保談判，還需要多方力量介入，共同構筑“1+X”（醫保+其他）保障體系。中國政法大學(xué)政治與公共管理學(xué)院副教授廖藏宜談到，現在各地普遍出臺的“惠民保”等政策，基本都把罕見(jiàn)病用藥囊括在內，對于非既往適應癥的報銷(xiāo)比例可高達80%，與基本醫保的報銷(xiāo)比例持平，這個(gè)也是“X”比較好的一個(gè)實(shí)施路徑。

　　廖藏宜認為，從市場(chǎng)的角度，由于罕見(jiàn)病患者群體少，在藥品注冊審批環(huán)節，可以通過(guò)減少入組患者數量、單臂（單組臨床試驗）二期成功即獲批等鼓勵性政策來(lái)加快藥品的審批上市，為企業(yè)切實(shí)解決政策障礙，確保上市后快速造福患者。

　　近年來(lái)，我國進(jìn)一步優(yōu)化罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)準入、審評審批等環(huán)節，加快市場(chǎng)供給。例如，2021年4月，治療罕見(jiàn)病多發(fā)性硬化（MS）的藥物富馬酸二甲酯腸溶膠囊（商品名：特菲達）作為臨床急需境外新藥，經(jīng)國家藥品監督管理局優(yōu)先審評審批程序獲批進(jìn)入中國。同樣是渤健公司出品、用于改善多發(fā)性硬化（MS）成人患者步行能力的藥物氨吡啶緩釋片，從提交上市申請到正式獲批僅用了4個(gè)月，再到進(jìn)入醫保也僅用了半年的時(shí)間，創(chuàng )造了罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域的“中國速度”。

　　2022年5月，國家藥品監督管理局發(fā)布《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例（修訂草案征求意見(jiàn)稿）》，對罕見(jiàn)病用藥給予“市場(chǎng)獨占期”的特殊政策，規定批準上市的罕見(jiàn)病新藥最多可獲得7年的市場(chǎng)獨占期。2022年11月，財政部等4部門(mén)發(fā)布《關(guān)于發(fā)布第三批適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見(jiàn)病藥品清單的公告》，對于20個(gè)罕見(jiàn)病藥品制劑，在進(jìn)口、生產(chǎn)銷(xiāo)售和批發(fā)、零售環(huán)節實(shí)行減稅。這些政策都在傳達“好藥不愁賣(mài)”的信號，鼓勵原研藥企的積極性。

　　讓罕見(jiàn)病藥品在“最后一公里”更可及

　　盡管針對罕見(jiàn)病人群的各項政策都在發(fā)揮作用，但在具體落地中仍然存在著(zhù)“藥品進(jìn)了醫保，但進(jìn)不了醫院”的問(wèn)題。

　　2021年末，治療法布雷病的特效藥阿加糖酶-α通過(guò)醫保談判進(jìn)入國家醫保藥品目錄，單針價(jià)格由1.2萬(wàn)元降至3100元，但仍有不少患者因為各種原因沒(méi)能用上這款已被納入醫保的藥品。

　　類(lèi)似的情況在前幾年也存在。2017年，治療多發(fā)性硬化的藥物注射用重組人干擾素β-1b（倍泰龍）進(jìn)入醫保，談判后降價(jià)28.9%，醫保支付標準為590元（0.3mg/支）。但進(jìn)入醫保后倍泰龍的銷(xiāo)售業(yè)績(jì)并不理想，并且在2019年醫保談判中未能續約。

　　“這個(gè)藥在當時(shí)就是因為醫院根本就開(kāi)不出，患者也用不上藥。”郭晉川認為，解決“國談藥”落地難問(wèn)題有兩個(gè)路徑，一是“雙通道”，即從醫院、藥店兩個(gè)通道去解決患者用藥問(wèn)題；二是從“藥占比”（即藥品占醫療總費用的比例）、次均費用（某醫療機構一段時(shí)間內所有病人在該院發(fā)生費用的平均數）、醫療機構的用藥目錄限制等考核機制入手。

　　2021年，國家醫保局聯(lián)合國家衛健委制定出臺了“雙通道”的管理政策，在支持定點(diǎn)醫療機構做好藥品配備的基礎上，指導定點(diǎn)的零售藥店合理配備醫保目錄內的藥品，特別是談判準入的新藥，實(shí)行與定點(diǎn)醫療機構統一的報銷(xiāo)政策。國家衛健委的數據顯示，截至2022年12月，國家醫保目錄中275個(gè)協(xié)議期內的談判藥品，在全國大約21萬(wàn)家重點(diǎn)醫藥機構有配備，其中定點(diǎn)醫療機構5.4萬(wàn)家，定點(diǎn)零售藥店15.5萬(wàn)家。

　　此外，2022年9月，國家醫保局給農工黨中央的一份答復函中提到，將合理使用的談判藥品單列，不納入醫療機構藥占比、次均費用等影響其落地的考核指標范圍，醫療機構不得以醫保總額控制、醫療機構用藥目錄數量限制、藥占比等為由影響談判藥品配備、使用。

　　“這些等于給醫院配備‘國談藥’有了明確的政策說(shuō)明，對于醫院來(lái)講，也就會(huì )有一定的靈活性。”郭晉川說(shuō)，具體落地情況可能會(huì )有時(shí)間差，因此也需要罕見(jiàn)病患者積極表達用藥需求。

　　廖藏宜指出，目前基本只能在北上廣深等一線(xiàn)城市的權威三甲醫院才能檢查出罕見(jiàn)病，大量基層醫院缺乏相應的診治能力。因此，他建議繼續加強藥品配備，比如確保每個(gè)地級市至少有一家藥店供應罕見(jiàn)病藥品，對于配備罕見(jiàn)病藥品的醫院，相關(guān)企業(yè)、當地政府可以給予適當的補貼等，從而促進(jìn)罕見(jiàn)病用藥在“最后一公里”更加可及。（應受訪(fǎng)者要求，王炎為化名）（記者王林 記者 袁潔 王雪兒）