研發(fā)體系、產(chǎn)業(yè)體系和政策體系日趨完備，上市數量持續增加

　　國產(chǎn)創(chuàng )新藥加快發(fā)展（科技視點(diǎn)·走近新質(zhì)生產(chǎn)力④）

　　今年的《政府工作報告》提出，“鞏固擴大智能網(wǎng)聯(lián)新能源汽車(chē)等產(chǎn)業(yè)領(lǐng)先優(yōu)勢，加快前沿新興氫能、新材料、創(chuàng )新藥等產(chǎn)業(yè)發(fā)展，積極打造生物制造、商業(yè)航天、低空經(jīng)濟等新增長(cháng)引擎。”

　　當前，我國創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)處于哪個(gè)階段？未來(lái)發(fā)展前景如何？加快發(fā)展創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)還需要從哪些方面發(fā)力？記者進(jìn)行了采訪(fǎng)。

　　新藥研發(fā)駛入快車(chē)道，患者的用藥可及性和可負擔性顯著(zhù)提升

　　首個(gè)被納入國家醫保藥品目錄的腫瘤免疫藥物信迪利單抗、首個(gè)獲批的國產(chǎn)新型降膽固醇藥物PCSK9（前蛋白轉化酶枯草溶菌素9）抑制劑托萊西單抗……自2011年8月成立至今，位于江蘇蘇州工業(yè)園區獨墅湖畔的信達生物已有10款產(chǎn)品獲批上市，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝及心血管等重大疾病領(lǐng)域，累計造福患者逾250萬(wàn)名。

　　“開(kāi)發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥、讓科技進(jìn)步帶來(lái)的最新成果惠及更多患者，是我們公司成立的初心。”信達生物首席科學(xué)家陳炳良告訴記者，“我們趕上了創(chuàng )新藥發(fā)展的好時(shí)代，當年的夢(mèng)想正一步步變?yōu)楝F實(shí)。”

　　黨的十八大以來(lái)，“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項持續發(fā)力，藥品審評審批、國家醫保藥品目錄等相關(guān)制度改革大刀闊斧……在各項政策的合力助推下，百濟神州、榮昌生物、康方生物、加科思等新藥研發(fā)公司紛紛涌現，齊魯制藥、石藥集團等傳統制藥企業(yè)加快轉型，我國新藥研發(fā)駛入快車(chē)道，迎來(lái)蓬勃發(fā)展的全新局面。

　　今年2月，國家藥品監督管理局官網(wǎng)發(fā)布的《2023年度藥品審評報告》顯示，2023年批準上市的創(chuàng )新藥有40個(gè)，其適應癥涵蓋了腫瘤、自身免疫等重大疾病，以及睡眠障礙、降低血脂等近年來(lái)社會(huì )需求增加的治療領(lǐng)域。從2019年的12個(gè)到2023年的40個(gè)，5年來(lái)我國累計批準上市創(chuàng )新藥138個(gè)，呈現持續增長(cháng)的良好勢頭。

　　“國產(chǎn)創(chuàng )新藥的快速發(fā)展，不僅極大提升了患者的用藥可及性，也顯著(zhù)降低了患者用藥負擔。”中國食品藥品企業(yè)質(zhì)量安全促進(jìn)會(huì )副會(huì )長(cháng)程增江說(shuō)，2012年之前，我國藥品市場(chǎng)以仿制藥為主，國產(chǎn)創(chuàng )新藥屈指可數。由于缺少具有自主知識產(chǎn)權的創(chuàng )新藥參與市場(chǎng)競爭，國外進(jìn)口的創(chuàng )新藥價(jià)格昂貴，絕大多數患者“買(mǎi)不起”“用不上”。“國產(chǎn)創(chuàng )新藥的大量涌現，既為患者提供了更多用藥選擇，也為降低藥價(jià)打下了堅實(shí)基礎。”

　　以腫瘤免疫藥物PD—1為例，國內患者最初使用進(jìn)口PD—1的年治療費用在60萬(wàn)元以上。隨著(zhù)國內藥企研發(fā)的腫瘤免疫藥物相繼獲批、陸續進(jìn)入國家醫保藥品目錄，患者用藥的可及性和可負擔性大幅提升。目前，使用國產(chǎn)PD—1的年治療費用已降至5萬(wàn)元以下。

　　從依賴(lài)進(jìn)口到頻繁“出海”，我國新藥研發(fā)能力躋身國際先進(jìn)行列

　　今年3月15日，繼去年在歐盟、英國獲批上市之后，百濟神州自主開(kāi)發(fā)的PD—1藥物替雷利珠單抗又獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于治療既往接受化療后晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌患者。

　　2019年11月，該公司自主研發(fā)的澤布替尼獲得FDA批準上市。截至目前，憑借出色的臨床療效，澤布替尼已在全球70個(gè)國家和地區獲批。

　　創(chuàng )新藥“出海”，百濟神州并非一枝獨秀。近年來(lái)，我國創(chuàng )新藥大步走向海外市場(chǎng)——

　　2022年3月，傳奇生物開(kāi)發(fā)的CAR—T細胞療法西達基奧侖賽獲批上市；同年5月，天濟醫藥研發(fā)的本維莫德獲批上市；

　　2023年10月，君實(shí)生物自主研發(fā)、生產(chǎn)的PD—1藥物特瑞普利單抗獲批上市；同年11月，和黃醫藥自主研發(fā)的小分子抗腫瘤新藥呋喹替尼獲批上市……

　　除創(chuàng )新藥直接在海外獲批上市，另一種形式的“出海”——海外授權，近年來(lái)也方興未艾。所謂海外授權，是指國內藥企將具有自主知識產(chǎn)權的在研藥物的部分或全部權益售讓給外國藥企，也被稱(chēng)為“借船出海”。據不完全統計，2023年，中國創(chuàng )新藥海外授權交易超過(guò)50筆，海外授權的項目數首次超過(guò)許可引進(jìn)數。

　　“從依賴(lài)進(jìn)口到頻繁‘出海’，表明中國的新藥研發(fā)能力躋身國際先進(jìn)行列，創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)量質(zhì)齊升、實(shí)現了跨越式發(fā)展。”中國醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )執行會(huì )長(cháng)宋瑞霖說(shuō)，“創(chuàng )新藥‘出海’，不僅能造福全球患者，還有助于國內藥企提升自己的研發(fā)能力、開(kāi)拓更為廣闊的市場(chǎng)空間。”

　　值得一提的是，追隨跨國企業(yè)開(kāi)發(fā)新藥的創(chuàng )新模式正在發(fā)生改變。在被譽(yù)為“科技體制改革試驗田”的北京生命科學(xué)研究所，有多個(gè)創(chuàng )新團隊正基于自己在國際上首次發(fā)現的新機制、新靶點(diǎn)，開(kāi)發(fā)源頭創(chuàng )新的新藥。其中，北京生命科學(xué)研究所研究員李文輝、隋建華團隊根據他們在乙肝（丁肝）病毒感染機制領(lǐng)域的原創(chuàng )成果，開(kāi)發(fā)出全球首個(gè)靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1區、可阻斷病毒和受體結合中和抗體HH—003，目前正在進(jìn)行國際多中心臨床研究，有望為丁肝、乙肝患者帶來(lái)全新療法。

　　堅持科技創(chuàng )新與制度創(chuàng )新雙輪驅動(dòng)，進(jìn)一步營(yíng)造良好生態(tài)環(huán)境

　　受訪(fǎng)者指出，由于起步晚等原因，我國創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)還面臨熱門(mén)靶點(diǎn)研發(fā)同質(zhì)化、創(chuàng )新回報不及預期等問(wèn)題。今后，要堅持科技創(chuàng )新與制度創(chuàng )新雙輪驅動(dòng)，加強全鏈條政策協(xié)同支持力度，為創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展營(yíng)造良好的生態(tài)環(huán)境。

　　“要大力加強基礎研究特別是原創(chuàng )基礎研究，為新藥研發(fā)提供更多源頭活水。”李文輝告訴記者，只有把基礎的科學(xué)問(wèn)題搞清楚、找到全新的作用機制和靶點(diǎn)，才能在激烈的國際競爭中搶占先機、開(kāi)發(fā)出全球領(lǐng)先、療效顯著(zhù)的治療藥物和治療方法。“要給予科技領(lǐng)軍人才特別是青年人才長(cháng)期、穩定的經(jīng)費支持，讓他們心無(wú)旁騖、從事‘十年磨一劍’的原創(chuàng )研究。”李文輝說(shuō)。

　　“與仿制藥不同，創(chuàng )新藥研發(fā)周期長(cháng)、投入高、風(fēng)險大，只有獲得合理回報，研發(fā)企業(yè)才能實(shí)現可持續發(fā)展，為患者研發(fā)出更多、更好的創(chuàng )新藥。”宋瑞霖認為，要切實(shí)增強宏觀(guān)政策取向一致性，按照“‘醫保、醫療、醫藥’聯(lián)動(dòng)”的原則進(jìn)一步深化改革，著(zhù)力打通束縛創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的堵點(diǎn)卡點(diǎn)。

　　“其中，完善創(chuàng )新藥定價(jià)機制和藥費支付機制是重中之重。”宋瑞霖說(shuō)，今后一是要通過(guò)不斷探索，完善創(chuàng )新藥價(jià)格形成機制，真正體現創(chuàng )新藥的研發(fā)成本和臨床價(jià)值；二是在完善現有支付手段的基礎上，積極探索符合國情的商業(yè)健康保險，滿(mǎn)足不同患者的多元化用藥需求。

　　令人欣慰的是，這兩方面的問(wèn)題已得到積極回應。

　　在創(chuàng )新藥定價(jià)機制調整方面，今年1月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《浦東新區綜合改革試點(diǎn)實(shí)施方案（2023—2027年）》，明確提出“建立生物醫藥協(xié)同創(chuàng )新機制，推動(dòng)醫療機構、高校、科研院所加強臨床科研合作，依照有關(guān)規定允許生物醫藥新產(chǎn)品參照國際同類(lèi)藥品定價(jià)，支持創(chuàng )新藥和醫療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展”。

　　今年2月，國家醫保局印發(fā)《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價(jià)格形成機制鼓勵高質(zhì)量創(chuàng )新的通知（征求意見(jiàn)稿）》，旨在進(jìn)一步落實(shí)企業(yè)自主制定藥品價(jià)格政策要求，鼓勵以臨床價(jià)值為導向的藥物研發(fā)創(chuàng )新，支持高質(zhì)量創(chuàng )新藥品的多元供給和公平可及，充分發(fā)揮市場(chǎng)在資源配置中的決定性作用，更好發(fā)揮政府作用，健全藥品價(jià)格形成機制。

　　在完善多元支付機制方面，上海市醫保局等部門(mén)于去年7月聯(lián)合印發(fā)《上海市進(jìn)一步完善多元支付機制支持創(chuàng )新藥械發(fā)展的若干措施》，出臺9大類(lèi)、28條重點(diǎn)支持措施，以加強“醫保、醫療、醫藥”聯(lián)動(dòng)，建立完善多元支付機制，推動(dòng)將更多優(yōu)質(zhì)的創(chuàng )新藥械納入基本醫保和商業(yè)健康保險支付范圍，提升創(chuàng )新藥械的可及性和可負擔性。

　　“目前，我國已建立了日趨完備的創(chuàng )新藥研發(fā)體系、產(chǎn)業(yè)體系和政策體系，創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)潛力巨大、未來(lái)可期。”程增江表示，“堅持科技創(chuàng )新與制度創(chuàng )新雙輪驅動(dòng)，確保相關(guān)政策措施同向發(fā)力、形成合力，創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)一定能向更高水平邁進(jìn)，為推進(jìn)健康中國建設和加快發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力作出更大的貢獻。”（記者趙永新 孫秀艷 申少鐵）